აშშ-ის სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციამ (FDA) პანკრეასის კიბოს მკურნალობისთვის ახალი მედიკამენტი დაამტკიცა. ექსპერტების შეფასებით, პრეპარატი ამ მძიმე დაავადების მკურნალობაში გარღვევას მოახდენს. მედიკამენტის ავტორიზაციაზე ევროპული უწყებებიც აქტიურად მუშაობენ.
ამერიკელ ექიმებს ახალი პრეპარატის გამოყენება უკვე შეუძლიათ. დარაქსონრასიბი (daraxonrasib) მეტასტაზური პანკრეასის ადენოკარცინომით დაავადებული ზრდასრული პაციენტებისთვისაა განკუთვნილი. კლინიკური კვლევების მესამე ფაზის შედეგებმა აჩვენა, რომ მედიკამენტმა სტანდარტულ ქიმიოთერაპიასთან შედარებით პაციენტების სიცოცხლის ხანგრძლივობა გააორმაგა.
მედიკამენტი ბაზარზე „რასონკის“ (Rasonque) სახელწოდებით გამოვა. ის ახალი თაობის პირველი პრეპარატია, რომელიც უჯრედების იმ უბნებზე მოქმედებს, სადაც მანამდე არსებული მედიკამენტები ეფექტიანი არ იყო. მომავალში ამ ტიპის პრეპარატების გამოყენება კიბოს სხვა ფორმების სამკურნალოდაც იგეგმება.
ფაქტები: მედიკამენტების კლინიკური გამოცდა
მედიკამენტის შექმნა რამდენიმე ეტაპს მოიცავს. პრეპარატს ჯერ ლაბორატორიაში, უჯრედებზე ცდიან, რის შემდეგაც კვლევები ცხოველებზე ტარდება. საბოლოო ეტაპი კი მოხალისეებზე გამოცდა, ანუ კლინიკური კვლევებია. ეს პროცესი რამდენიმე ძირითად ფაზად იყოფა:
პირველი ფაზა: ამ დროს ნივთიერების უსაფრთხოებასა და მის ოპტიმალურ დოზას ადგენენ.
მეორე ფაზა: ამ ეტაპზე პრეპარატი მას შემდეგ გადაჰყავთ, რაც მისი უსაფრთხოება დადასტურდება. აქ მთავარი ყურადღება დაავადების წინააღმდეგ წამლის ეფექტიანობის შემოწმებას ეთმობა. პარალელურად გვერდითი მოვლენების დაკვირვებაც გრძელდება.
მესამე ფაზა: ეს ყველაზე ხანგრძლივი, ძვირად ღირებული და საპასუხისმგებლო ეტაპია. მკვლევრები ადგენენ, რამდენად ეფექტიანია ახალი მედიკამენტი არსებულ სტანდარტულ მკურნალობასთან შედარებით. პრეპარატის დამტკიცება სწორედ მესამე ფაზის შედეგების საფუძველზე ხდება.
მეოთხე ფაზა: ეს ეტაპი წამლის დამტკიცების შემდეგ იწყება და მოსახლეობაზე პრეპარატის ხანგრძლივი ზემოქმედების მონიტორინგს მოიცავს.
„ეს გადაწყვეტილება ახალ იმედს აძლევს პაციენტებს, რომლებიც კიბოს ყველაზე მძიმე ფორმას ებრძვიან. ჩვენი მოვალეობაა, პაციენტებს ეფექტიანი მკურნალობის შესაძლებლობა რაც შეიძლება სწრაფად მივცეთ“, – განაცხადა FDA-ს ხელმძღვანელის მოვალეობის შემსრულებელმა კაილ დიამანტასმა.
რევოლუციური აღმოჩენა
სიმსივნის განვითარებას ბევრი მიზეზი აქვს, თუმცა პანკრეასის შემთხვევაში პროცესს თითქმის ყოველთვის RAS პროტეინების მუტაცია იწვევს. ამ ცილების დაბლოკვა მკურნალობის ეფექტიანობას მნიშვნელოვნად გაზრდიდა, თუმცა RAS პროტეინის მრავალი ვარიანტის გამო ეს აქამდე ვერ ხერხდებოდა.
„დარაქსონრასიბს“ სწორედ ამ ამოცანის შესრულება შეუძლია. პრეპარატი RAS პროტეინის რამდენიმე ვარიანტს ერთდროულად თრგუნავს, რაც მას პანკრეასის კიბოს უმეტეს ფორმასთან ბრძოლის შესაძლებლობას აძლევს.
აშშ-ში მედიკამენტი 500 პაციენტზე ჩატარებული კლინიკური კვლევის შემდეგ დაამტკიცეს. მონაწილეთა ნახევარი სტანდარტულ ქიმიოთერაპიას იღებდა, მეორე ნახევარი კი ყოველდღიურად დარაქსონრასიბით მკურნალობდა.
პრეპარატმა მაღალი ეფექტიანობა აჩვენა. ქიმიოთერაპიასთან შედარებით, მან სიკვდილიანობის რისკი 60 პროცენტით შეამცირა. დარაქსონრასიბით ნამკურნალები პაციენტების სიცოცხლის საშუალო ხანგრძლივობა 13.2 თვე იყო, ხოლო ქიმიოთერაპიის შემთხვევაში – 6.7 თვე. გარდა ამისა, ორჯერ გაიზარდა დაავადების გავრცელების გარეშე სიცოცხლის პერიოდიც – 3.6 თვიდან 7.2 თვემდე.
მედიკამენტის მნიშვნელობა
სიცოცხლის ამ პერიოდის გაორმაგება პაციენტებს დამატებით დროს აძლევს. კვლევებმა აჩვენა, რომ პაციენტებმა მკურნალობა გართულებებისა და მოულოდნელი გვერდითი ეფექტების გარეშე გადაიტანეს.
ამჟამად დიაგნოზის დასმიდან ხუთი წლის განმავლობაში პაციენტების მხოლოდ 13 პროცენტი ცოცხლობს. ექიმები ვარაუდობენ, რომ ახალი პრეპარატი ამ მაჩვენებელს გაზრდის. მაღალი ეფექტიანობის გამო FDA-მ მედიკამენტი დაგეგმილზე ექვსი თვით ადრე დაამტკიცა.
ექიმების შეფასებით, ეს მხოლოდ დასაწყისია. გამოცდილების დაგროვებასთან ერთად მედიკამენტების სხვა პრეპარატებთან კომბინაცია და მკურნალობის მეთოდები კიდევ უფრო დახვეწება.
პერსპექტივა ევროპაში
ევროპის წამლის სააგენტომ (EMA) პრეპარატის დაჩქარებული განხილვა ივლისის დასაწყისში დაიწყო. ამერიკულ მონაცემებზე დაყრდნობით, მედიკამენტი ევროპულ კლინიკებშიც მალე გახდება ხელმისაწვდომი.
ჩეხეთში პრეპარატს კლინიკურ კვლევებში უკვე იყენებენ.
ტომაშ კარლიკი
სტატიის ორიგინალური ვერსია: ct24.ceskatelevize.cz
ევროპის საზოგადოებრივი მაუწყებლების ახალი ამბები, ნათარგმნი ხელოვნური ინტელექტის მიერ
